中药的治疗功效，在整个中药功效中占绝大部分，所形成的系统与层次也较为复杂。正是由于这些不同系统、不同层次的功效形成网络，构成了较为完善的中药功效体系，它标志着中药学在理论思维和科学结构上更加精确和严密，显示了中医药学的逻辑规律。中药功效内容的发展既依赖于药物临床实践，又依赖于中医理论，随着用药经验的积累，主治范围的扩大，以及中医理论（主要是病因病机学说）进一步深入，中药治疗功效也向纵深发展，从而逐渐形成了纵向的多系统和横向的多层次。

在纵向系统方面，根据中医病因病机理论和治病求本等原则，分为对因治疗功效系统和对症治疗功效系统。中医基础理论认为，人体的发病原因有外感邪气、内伤七情、内生病邪及其他因素。与此相对，则祛风、散寒、解暑、除湿、泻火、消食、活血、化痰、杀虫等，属于对因功效；而止咳、止痛之类，为对症功效。前者是药物作用在于消除疾病发生的原因，即治本作用；而后者是药物作用在于改善疾病症状，即治标作用。这种分类方法也面临一些问题，有部分功效，如疏肝行气、平肝潜阳等，会引起归属的不一致。因此，也可将治疗功效分为祛邪、扶正和调理脏腑功能三类。例如祛风、散寒、除湿、泻火、活血、化痰、杀虫等为祛邪功效；益气、温阳、补血、养阴、健脾、生津等为扶正功效；宁心安神、平抑肝阳、收敛固涩等为调理脏腑功能的功效。

中医临床辨证理论的多样性，对于功效系统的划分也存在影响。例如，石膏在六经辨证的治疗中，主治阳明经热，而有“清阳明经热”的功效；在卫气营血辨证理论的治疗中，主治气分热证，而有“清气分热”或“清热泻火”的功效；在脏腑辨证理论的治疗中，主治胃热证、肺热证，而又有“清胃热”和“清肺热”的功效。鹿茸，在脏腑辨证理论的治疗中，能温肾阳；在气血津液辨证理论的治疗中，能益精血；在奇经八脉辨证理论的治疗中，能补督脉、固冲任。

在横向层次方面，由于中医辨证体系的多层次性，如虚证有气虚、血虚、阴虚、阳虚的不同，气虚又有在肺、在脾、在心等等的差异。故相应的补虚功效又分化为第二层次的补气、补血、补阴和补阳；而补气功效又再分化为第三层次的补肺气、补脾气等。又如热证可分为实热、虚热；实热证又可再分为卫分热、气分热、营分热、血分热或肺热、胃热、心热和肝热等等。其相应的功效则有清热，清实热与退虚热，清卫分热、清气分热、清营分热、清血分热与清肺热、清胃热、清心热和清肝热等三个层次。

中药的功效体系，由以上纵向的系统和横向的层次，从而组成治疗功效的立体网络结构，成为临床辨证用药的主要依据。